遺伝性難聴の一種であるDFNB9を持って生まれた5人の子供の聴力を回復させることに成功した。この治療法はどのように機能するのか？アデノ随伴ウイルス（AAV）は、機能するヒトOTOF遺伝子のコピーを運び、子供たちの内耳に届けるように設計されており、オトフェリンと呼ばれる重要なタンパク質の生成を回復させる。音波が耳に入った後に神経伝達物質を放出することにより、オトフェリンは機械的な音信号を電気インパルスに変換し、最終的に脳が音として解釈する。その結果、オトフェリン欠乏症を持って生まれた人は、聴力の回復を経験することができる。
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